La terapia genética, que corrige o sustituye genes mutados de una persona, se está posicionando como una de las vías para abordar algunos cánceres de la sangre, enfermedades hereditarias y trastornos del sistema inmune.
Esta terapia experimental ha sido objeto de algunas de las investigaciones presentadas en el marco de la en 57 reunión de la Sociedad Americana de Hematología, que se celebra este fin de semana en la ciudad de Orlando, y en la que participan más de 20.000 especialistas.
George Dayle del Boston Children's Hospital explica que esta técnica genética ha experimentado notables progresos al mejorar la eficacia y la seguridad a largo plazo, ya que en las primeras investigaciones se producían importantes niveles de toxicidad y susceptibilidad de leucemia asociada al tratamiento.
Loa avances en este sentido han despertado un enorme interés entre los participantes de esta cita mundial de la hematología a pesar de que se trata de resultados preliminares, y es que los ensayos en humanos han sido calificados como "esperanzadores".
En los citados ensayos participaron 11 pacientes con mieloma múltiple avanzado, un cáncer de la médula ósea producido por una degeneración maligna del ADN de las células plasmáticas con mayor prevalencia en hombres alrededor de los 70 años y prácticamente incurable.
Siete de estos pacientes se habían sometidos a tratamientos previos que resultaron fallidos, y tras el uso de la terapia genética, resultado fue la remisión de la enfermedad en uno de ellos. Adicionalmente, se logró revertir el síndrome de liberación de citoquinas, que se caracteriza por fiebre alta, dolor muscular y problemas cardíacos y renales.
Otros de los estudios presentados demuestran la promesa de la terapia génica utilizando un vector lentiviral para reconstruir los sistemas inmunes de los pacientes que sufren dos enfermedades raras de la sangre: el síndrome de Wiskott-Aldrich y la conocida como "enfermedad del niño de la burbuja".
El síndrome de Wiskott-Aldrich se caracteriza por bajos niveles de plaquetas, infecciones recurrentes, fácil aparición de moretones, sangrado, eczema, trastornos autoinmunes, y la alta susceptibilidad al cáncer, y es causado por una mutación en el gen WAS. Mientras que, la conocida como "enfermedad del niño de la burbuja", implica fallos en el sistema inmune que provoca, infecciones que amenazan la vida, y está causada por mutaciones en el gen IL2RG.
